据医学专家介绍，NAGSD是一种罕见疾病，全世界只有少数病例报告。PA在中国的总体患病率为0.6—0.7/10万，MMA和IVA的新生儿发病率则分别为1/2.8万、1/16万。
近日，用于治疗罕见病高氨血症的药品卡谷氨酸分散片(安维得)正式获得中国国家药品监督管理局批准上市。据知，这一药物可有效帮助儿童或成人患者降低血氨水平，改善或预防神经系统损伤。
具体来说，卡谷氨酸分散片可与未合成的碳酸氢铵结合，生成N-乙酰谷氨酸，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为《90比分即时足球比分localPC端》尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。
此前，卡谷氨酸分散片已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗与PA和MMA相关的高氨血症，并已在多个国家和地区上市。有评论认为，由远大医药自主研发的卡谷氨酸分散片(安维得)获得中国国家药品监督管理局批准上市，将为国内临床医生提供全新的治疗选择。
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本报记者 沈辽 【编辑:德拉戈 】
