中新网上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤，复发率高且复发后5年总体生存率较低。
记者9日获悉，在国家药品监《ku体育官方网站app》督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快被引入国内。
